AMETHISTA è uno studio di fase IIIb, prospettico, multicentrico e a singolo braccio, condotto in 21 centri italiani su 152 pazienti con carcinoma epatocellulare (HCC) avanzato, non candidabili a trattamenti locoregionali e naïve a terapia sistemica. L’obiettivo era valutare efficacia e sicurezza della combinazione atezolizumab (anti-PD-L1) e bevacizumab (anti-VEGF), in un contesto clinico reale rappresentativo della popolazione occidentale. I pazienti hanno ricevuto il trattamento ogni tre settimane fino a progressione o tossicità inaccettabile. Endpoint primario era la sicurezza, valutata come incidenza di eventi emorragici di grado 3-5; tra gli endpoint secondari figuravano sopravvivenza globale (OS), PFS, TTP e risposta obiettiva. Il trattamento ha mostrato un profilo di tossicità coerente con i dati precedenti (sanguinamenti severi 11,4%) e un’efficacia sovrapponibile a quella osservata nello studio IMbrave150, con una PFS mediana di 8,5 mesi e un tasso di controllo di malattia superiore all’80%.

Lo studio AMETHISTA conferma sicurezza ed efficacia di atezolizumab + bevacizumab nell’HCC avanzato in pazienti occidentali, rafforzando il suo ruolo come standard terapeutico e sottolineando l’importanza della gestione multidisciplinare e del rischio emorragico.