L’International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) ha sviluppato le nuove raccomandazioni per il trattamento dell’emofilia A e B (Rezende SM et al. 2024), utilizzando la metodologia GRADE in modo restrittivo. Le raccomandazioni escludono quindi importanti evidenze scientifiche e non considerano il concetto di personalizzazione della terapia. La profilassi è suggerita solo per l’emofilia grave o moderatamente grave, considerano equivalenti le diverse opzioni terapeutiche (inclusi concentrati di fattore VIII a emivita standard e prolungata, emicizumab e agenti bypassanti). Non vengono valorizzati gli avanzamenti terapeutici recenti, tra cui la profilassi con emicizumab e l’uso di farmaci ricombinanti a emivita prolungata.
Principali Criticità |
Approccio GRADE restrittivo Esclusione di real-world evidence e studi osservazionali |
Profilassi limitata Riservata solo a pazienti con livelli di fattore ≤2% |
Mancata distinzione tra terapie Considerazione equivalente di SHL, EHL, emicizumab e agenti bypassanti |
Scarsa attenzione alla personalizzazione Nessun riferimento a target di fattore personalizzati |
Implicazioni per l’accesso alle cure Rischio di restrizioni per farmaci innovativi |
Le Linee Guida ISTH 2024 contribuiscono a una maggiore uniformità nella gestione dell’emofilia, con un focus sulla profilassi e sulla sicurezza, lasciando spazio a futuri aggiornamenti che potranno integrare le più recenti innovazioni terapeutiche.