Albisetti M, Ardila J, Astermark J, Blatny J, Carcao M, Chowdary P, Connell NT, Crato M, Dargaud Y, d'Oiron R, Dunn AL, Escobar MA, Ettingshausen CE, Fischer K, Gouider E, Harroche A, Hermans C, Jimenez-Yuste V, Kaczmarek R, Kenet G, Khoo L, Klamroth R, Langer F, Lillicrap D, Mahlangu J, Male C, Mancuso ME, Matsushita T, Meunier S, Miesbach W, Nolan B, Oldenburg J, O'Mahony B, Ozelo M, Pierce GF, Ramos G, Recht M, Romero-Lux O, Rotellini D, Santoro RC, Singleton TC, Skinner MW, Srivastava A, Susen S, Talks K, Tran H, Valentino LA, Windyga J, Yang R; also on behalf of AICE, AHAD‐AP, AHCDC, ATHN, CLAHT, EHC, French CRH & MHEMO, GTH, HTCCNC, NBDF, PEDNET, UKHCDO, WFH.

Haemophilia. 2024, doi: 10.1111/hae.15135.

EMOFILIA
Sintesi

L’International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) ha sviluppato le nuove raccomandazioni per il trattamento dell’emofilia A e B (Rezende SM et al. 2024), utilizzando la metodologia GRADE in modo restrittivo. Le raccomandazioni escludono quindi importanti evidenze scientifiche e non considerano il concetto di personalizzazione della terapia. La profilassi è suggerita solo per l’emofilia grave o moderatamente grave, considerano equivalenti le diverse opzioni terapeutiche (inclusi concentrati di fattore VIII a emivita standard e prolungata, emicizumab e agenti bypassanti). Non vengono valorizzati gli avanzamenti terapeutici recenti, tra cui la profilassi con emicizumab e l’uso di farmaci ricombinanti a emivita prolungata.
 

Principali Criticità

Approccio GRADE restrittivo

Esclusione di real-world evidence e studi osservazionali

Profilassi limitata

Riservata solo a pazienti con livelli di fattore ≤2%

Mancata distinzione tra terapie

Considerazione equivalente di SHL, EHL, emicizumab e agenti bypassanti

Scarsa attenzione alla personalizzazione

Nessun riferimento a target di fattore personalizzati

Implicazioni per l’accesso alle cure

Rischio di restrizioni per farmaci innovativi


Le Linee Guida ISTH 2024 contribuiscono a una maggiore uniformità nella gestione dell’emofilia, con un focus sulla profilassi e sulla sicurezza, lasciando spazio a futuri aggiornamenti che potranno integrare le più recenti innovazioni terapeutiche.

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