Il documento ISTH rappresenta un avanzamento nella standardizzazione della gestione dell’emofilia A e B, ponendo un’enfasi chiara sulla profilassi come strategia chiave per ridurre il rischio emorragico. Sebbene la profilassi con emicizumab nei pazienti con emofilia A senza inibitori non venga esplicitamente preferita, il suo ruolo viene riconosciuto tra le opzioni disponibili. Viene, inoltre, suggerito l’uso iniziale di concentrati plasmaderivati nei pazienti mai trattati per minimizzare il rischio di inibitori. Tra gli aspetti ancora da approfondire, l’integrazione delle nuove terapie, tra cui agenti non sostitutivi e terapia genica, che non sono state incluse in questo aggiornamento.

Le Linee Guida ISTH 2024 contribuiscono a una maggiore uniformità nella gestione dell’emofilia, con un focus sulla profilassi e sulla sicurezza, lasciando spazio a futuri aggiornamenti che potranno integrare le più recenti innovazioni terapeutiche.