Hermans C, Skinner MW, Gentile B, Lim E, Minhas M, Moreno K, Tzeng E, Buckner TW.

Haemophilia. 2025, 31(1):87-98. doi: 10.1111/hae.15134.

EMOFILIA
Sintesi

Questa analisi post hoc ha valutato l'impatto della profilassi con emicizumab sulla qualità di vita correlata al dolore nei pazienti con emofilia A, con e senza inibitori del fattore VIII (FVIII), utilizzando dati aggregati provenienti dagli studi di fase III HAVEN 1, 3, 4 e STASEY. Il dolore è stato valutato attraverso questionari validati (Haem-A-QoL/Haemo-QoL-SF e EQ-5D-5L) somministrati a intervalli regolari fino a 78 settimane. Sono stati analizzati i dati di 504 pazienti con un'età mediana di 33 anni, stratificati in base alle articolazioni bersaglio, alla fascia d’età e alla presenza di inibitore del FVIII. L'analisi ha evidenziato una riduzione significativa del dolore articolare e del gonfiore rispetto ai valori basali, con effetti più marcati nei pazienti più giovani e in quelli trattati precedentemente con terapia episodica.

Endpoint

Baseline (%)

Settimana 13 (%)

p-value

Dolore articolare assente/raro

30

61

<0,001

Dolore da gonfiore assente/raro

37

84

<0,001

Dolore/disagio assente/lieve

71

81

-

Questi risultati confermano il valore  di emicizumab nella gestione dell’emofilia A, con benefici che vanno oltre la prevenzione degli episodi emorragici. Il miglioramento del dolore, osservato anche in assenza di articolazioni bersaglio o indipendentemente dal trattamento precedente, potrebbe riflettere una riduzione del dolore cronico, un aspetto rilevante nei pazienti con danno articolare.

Questi dati consolidano pertanto il ruolo di emicizumab nel migliorare il controllo del dolore nei pazienti con emofilia A, con un impatto significativo sulla qualità della vita e sul benessere complessivo.

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