Coratti G, Bovis F, Pera MC, Scoto M, Montes J, Pasternak A, Mayhew A, Muni-Lofra R, Duong T, Rohwer A, Dunaway Young S, Civitello M, Salmin F, Mizzoni I, Morando S, Pane M, Albamonte E, D'Amico A, Brolatti N, Sframeli M, Marini-Bettolo C, Sansone VA, Bruno C, Messina S, Bertini E, Baranello G, Day J, Darras BT, De Vivo DC, Hirano M, Muntoni F, Finkel R, Mercuri E; ISMAC group.

Eur J Neurol. 2024, 31(8):e16309. doi: 10.1111/ene.16309.

SPINAL MUSCULAR ATROPHY
Sintesi

Lo studio, multicentrico e retrospettivo, ha analizzato dati raccolti prospetticamente di 321 pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) tipo II e III non trattati, con l’obiettivo di definire il Minimo Cambiamento Clinicamente Importante (MCID) per la scala HFMSE. Sono stati utilizzati due approcci metodologici: un'analisi “anchor-based” su 76 pazienti, basata sul confronto tra variazioni del punteggio e percezione del caregiver, e un’analisi distribuzionale sull’intera coorte per definire il Minimo Cambiamento Rilevabile (MDC). Le soglie identificate per MCID e MDC sono risultate diverse tra i due sottotipi di SMA, variando anche in funzione dell’età e dello stato funzionale. In particolare, i valori più elevati si osservano nei pazienti deambulanti.
 

SMA

MCID (miglioramento)

MCID (peggioramento)

MDC

Tipo II

1.5

–3.2

2.3 (range: 0.1–1.7)

Tipo III

2.4

–3.2

3.4 (range: 0.1–2.6)


L’integrazione tra metodi soggettivi e quantitativi ha consentito di delineare con maggiore precisione quali cambiamenti nel punteggio HFMSE riflettano un’effettiva rilevanza clinica. Il lavoro rappresenta un riferimento utile per l’interpretazione dei dati nei trial futuri e nella valutazione della risposta individuale in contesto clinico.

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