Persistono bisogni clinici insoddisfatti nella profilassi dei pazienti con emofilia A, legati alla frequenza delle infusioni endovenose del FVIII e allo sviluppo di inibitori. Emicizumab, anticorpo bispecifico IgG4 diretto contro FIXa/FX con attività FVIII-mimetic, rappresenta un’opzione innovativa, somministrabile per via sottocutanea a intervalli settimanali, bisettimanali o mensili.
Questa revisione sistematica ha incluso 28 studi condotti su pazienti con emofilia A senza inibitori. I risultati evidenziano in modo consistente una riduzione marcata dei tassi annualizzati di sanguinamenti totali e articolari rispetto alla profilassi con FVIII o all’assenza di profilassi, con miglioramenti sia nelle popolazioni pediatriche cheadulte. Il profilo di sicurezza è favorevole, con eventi avversi prevalentemente lievi e localizzati al sito di iniezione, e senza segnalazioni di eventi trombotici o microangiopatici. Inoltre, i dati raccolti attraverso questionari e studi prospettici mostrano un impatto positivo sulla qualità di vita e sulla percezione dei pazienti, con riduzione del dolore cronico e preferenza per il regime sottocutaneo.
Principali risultati degli studi analizzati
Efficacia |
• Riduzione significativa di ABR e AJBR rispetto a FVIII e nessuna profilassi |
Sicurezza |
• Profilo favorevole, con eventi avversi per lo più lievi e locali |
Percezione dei pazienti |
• Miglioramenti nello stato di salute generale e nella qualità di vita (VAS, EQ-5D-3L) |
Conclusioni
L’emicizumab emerge come una profilassi sottocute efficace e ben tollerata, con un potenziale rilevante nel ridurre il burden terapeutico e migliorare l’aderenza e la qualità di vita. Sono tuttavia necessari follow-up a lungo termine e ulteriori dati su sottogruppi e in setting di co-somministrazione di FVIII.