L’emofilia A comporta un danno articolare progressivo e costi cumulativi rilevanti; la disponibilità di opzioni profilattiche multiple, tra cui fattori VIII a emivita standard (SHL), prolungata (EHL), emicizumab e efanesoctocog alfa (EA), rende necessarie valutazioni accurate del rapporto costo-beneficio. I precedenti modelli economici si basavano sul Pettersson score, uno strumento radiografico che rileva solo alterazioni articolari avanzate e risulta quindi meno sensibile nel cogliere i danni precoci. Questo studio introduce per la prima volta l’Hemophilia Joint Health Score, più sensibile nella valutazione clinica articolare, in un modello di microsimulazione per confrontare efficacia e costo-efficacia delle principali strategie profilattiche, dal punto di vista del sistema sanitario provinciale canadese.
Lo studio ha utilizzato un modello di microsimulazione per una coorte ipotetica di pazienti con emofilia A grave. La progressione articolare è stata simulata attraverso l’Hemophilia Joint Health Score, mentre i dati clinici di efficacia per ciascuna strategia (SHL, EHL, emicizumab, EA) derivano da studi registrativi e dalla letteratura pubblicata. Il modello ha stimato eventi clinici a lungo termine (sanguinamenti, chirurgia ortopedica, ospedalizzazioni) e costi associati, esprimendo i risultati come costo per QALY (Quality-Adjusted Life Year) guadagnato.
Sintesi del confronto
Strategia |
Hemophilia Joint Health Score (media, IC 95 %) |
Sanguinamenti |
Ospedalizzazioni |
Chirurgie |
ICER vs emicizumab (CAD/QALY) |
SHL |
29 (18–38) |
176 (12–464) |
3 (0–13) |
8 (0–23) |
Dominata |
EHL |
27 (13–36) |
61 (4–166) |
1 (0–5) |
2 (0–8) |
Dominata |
Emicizumab |
27 (16–35) |
62 (7–109) |
1 (0–4) |
2 (0–5) |
— |
EA |
25 (11–35) |
30 (2–84) |
0.5 (0–3) |
0.6 (0–3) |
16 400 000 (2 % probabilità) |
ICER (Incremental Cost-Effectiveness Ratio): rapporto incrementale costo-efficacia, espresso in dollari canadesi per QALY (Quality-Adjusted Life Year) guadagnato, calcolato rispetto a emicizumab. Dominata: la strategia risulta più costosa e meno efficace rispetto a emicizumab; non viene calcolato l’ICER. Probabilità di costo-efficacia: probabilità che la strategia sia considerata costo-efficace alla soglia canadese di 50 000 CAD/QALY.
L’adozione di modelli basati sull’Hemophilia Joint Health Score consente una valutazione più accurata e clinicamente significativa dell’efficacia e del valore economico delle strategie profilattiche. EA offre benefici importanti in termini di protezione articolare e riduzione degli eventi, ma la sua sostenibilità dipenderà da politiche di prezzo e tendering. Questo approccio modellistico potrà supportare future decisioni su terapie innovative, incluse quelle geniche.