Geller D, Budnik I, Barhod T, Cohen O, Brutman-Barazani T, Efros O, Lubetsky A, Lalezari S, Levy-Mendelovich S, Kenet G, Barg AA.

Pediatr Blood Cancer. 2025;72(2):e31456. doi: 10.1002/pbc.31456.

EMOFILIA
Sintesi

Emicizumab, anticorpo bispecifico sottocutaneo che mima l’attività del FVIII, ha modificato la gestione dell’emofilia A. In questo studio retrospettivo monocentrico, 135 pazienti (età mediana 14,5 anni; 24% con inibitori) sono stati valutati per numero di accessi al pronto soccorso e ricoveri prima e dopo l’introduzione della profilassi con emicizumab.

Nella coorte complessiva, sia gli accessi al pronto soccorso che i ricoveri si sono ridotti in modo significativo. Tuttavia, stratificando per età, il beneficio è stato evidente solo nei pazienti pediatrici (<18 anni), mentre negli adulti non si è osservata alcuna differenza, né per eventi di natura emofilica né non correlati. Nei bambini è stato osservato anche un cambiamento nella causa degli accessi: sono diminuite le visite per problemi legati a dispositivi e profilassi, mentre sono aumentate quelle per traumi, in particolare nei pazienti con inibitori (dal 32% all’85% degli accessi in pronto soccorso). 

Accessi in pronto soccorso e ricoveri annui prima e dopo emicizumab

 

 

Gruppo 

 

 

 

 

Esito

 

 

 

 

Pre-emicizumab 

 

 

 

 

Post-emicizumab

 

 

 

 

p-value 

 

 

 

 

Tutti i pazienti

 

 

 

 

Visite in pronto soccorso 

 

 

 

 

0,3 (IQR 0–1,1)

 

 

 

 

0 (IQR 0–0,6) 

 

 

 

 

<0.001

 

 

 

 

Ricoveri 

 

 

 

 

0 (IQR 0–0,4)

 

 

 

 

0 (IQR 0–0,2) 

 

 

 

 

0.001

 

 

 

 

Bambini (<18 anni) 

 

 

 

 

Visite in pronto soccorso

 

 

 

 

0,4 (IQR 0–1,9) 

 

 

 

 

0 (IQR 0–0,6)

 

 

 

 

<0.001 

 

 

 

 

Ricoveri

 

 

 

 

0 (IQR 0–0,8) 

 

 

 

 

0 (IQR 0–0)

 

 

 

 

<0.001 

 

 

 

 

Adulti (≥18 anni)

 

 

 

 

Visite in pronto soccorso 

 

 

 

 

0 (IQR 0–0,5)

 

 

 

 

0 (IQR 0–0,6) 

 

 

 

 

0.485

 

 

 

 

Ricoveri 

 

 

 

 

0 (IQR 0–0,3)

 

 

 

 

0 (IQR 0–0,3) 

 

 

 

 

0.266

 

 

Emicizumab si associa a una netta riduzione di accessi in pronto soccorso e ricoveri nei bambini con emofilia A, suggerendo un impatto positivo non solo sulla prevenzione delle emorragie, ma anche sul carico assistenziale e sulla qualità di vita. Nei pazienti adulti, l’effetto non è stato significativo, a conferma della necessità di valutazioni distinte per fasce di età e comorbidità. 

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