Emicizumab, anticorpo bispecifico sottocutaneo che mima l’attività del FVIII, ha modificato la gestione dell’emofilia A. In questo studio retrospettivo monocentrico, 135 pazienti (età mediana 14,5 anni; 24% con inibitori) sono stati valutati per numero di accessi al pronto soccorso e ricoveri prima e dopo l’introduzione della profilassi con emicizumab.
Nella coorte complessiva, sia gli accessi al pronto soccorso che i ricoveri si sono ridotti in modo significativo. Tuttavia, stratificando per età, il beneficio è stato evidente solo nei pazienti pediatrici (<18 anni), mentre negli adulti non si è osservata alcuna differenza, né per eventi di natura emofilica né non correlati. Nei bambini è stato osservato anche un cambiamento nella causa degli accessi: sono diminuite le visite per problemi legati a dispositivi e profilassi, mentre sono aumentate quelle per traumi, in particolare nei pazienti con inibitori (dal 32% all’85% degli accessi in pronto soccorso).
Accessi in pronto soccorso e ricoveri annui prima e dopo emicizumab
Gruppo
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Esito
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Pre-emicizumab
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Post-emicizumab
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p-value
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Tutti i pazienti
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Visite in pronto soccorso
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0,3 (IQR 0–1,1)
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0 (IQR 0–0,6)
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<0.001
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Ricoveri
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0 (IQR 0–0,4)
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0 (IQR 0–0,2)
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0.001
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Bambini (<18 anni)
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Visite in pronto soccorso
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0,4 (IQR 0–1,9)
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0 (IQR 0–0,6)
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<0.001
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Ricoveri
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0 (IQR 0–0,8)
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0 (IQR 0–0)
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<0.001
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Adulti (≥18 anni)
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Visite in pronto soccorso
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0 (IQR 0–0,5)
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0 (IQR 0–0,6)
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0.485
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Ricoveri
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0 (IQR 0–0,3)
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0 (IQR 0–0,3)
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0.266
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Emicizumab si associa a una netta riduzione di accessi in pronto soccorso e ricoveri nei bambini con emofilia A, suggerendo un impatto positivo non solo sulla prevenzione delle emorragie, ma anche sul carico assistenziale e sulla qualità di vita. Nei pazienti adulti, l’effetto non è stato significativo, a conferma della necessità di valutazioni distinte per fasce di età e comorbidità.