Mutazioni presenti nei geni CFTR alterano il trasporto di ioni cloruro e causano deplezione di liquidi dalla superficie delle vie aeree, collasso del funzionamento ciliare e diminuzione del trasporto mucociliare.1
La conseguenza è un circolo vizioso di ostruzione, infezione e infiammazione.1
L’accumulo di muco infetto e viscoso che ostruisce e danneggia le vie aeree causa progressivo declino della funzionalità polmonare, con conseguente insorgenza di insufficienza respiratoria, principale causa di morte nei pazienti con Fibrosi Cistica.2
Fig. Cascata di eventi fisiopatologici nella fibrosi cistica.1
Il muco del paziente con Fibrosi Cistica viene invaso da batteri, che stimolano una massiva risposta immunitaria.1
Nella Fibrosi Cistica il DNA proveniente dalla degradazione dei neutrofili aumenta la viscosità del muco.1
Pulmozyme frammenta il DNA, espone maggiormente i batteri all’azione degli antibiotici e diminuisce l’infiammazione delle vie aeree.1
Pulmozyme è indicato nel trattamento di pazienti affetti da fibrosi cistica con una capacità vitale forzata (CVF) superiore al 40% di quella prevista e con un’età maggiore di 5 anni per migliorare la funzionalità polmonare.3
Migliorare l’aderenza, in particolare alle terapie somministrate per inalazione, è una sfida chiave per prevenire la progressione della malattia.4
A bassi livelli di aderenza è associato un numero significativamente più alto di ospedalizzazioni da tutte le cause e da FC.5
La maggior parte dei pazienti ottiene i migliori risultati da un uso quotidiano regolare di Pulmozyme.3
Il momento della somministrazione è personalizzabile in base alle preferenze del paziente.6
Le esacerbazioni sono un importante fattore di rischio per il declino della funzionalità polmonare; è dunque atteso che una diminuzione del numero di esacerbazioni rallenti il declino funzionale.7
Il rischio di esacerbazione con Pulmozyme è risultato ridotto.2
Del 22% con la somministrazione 1 volta al giorno (rischio relativo, 0.78; 95% IC, 0.57;1.06; P = 0.11).
Del 34% con la somministrazione 2 volta al giorno (rischio relativo, 0.66; 95% IC, 0.48 a 0.91; P = 0.01).
Le reazioni avverse attribuite a Pulmozyme sono rare (< 1/1000). Nella maggior parte dei casi, le reazioni avverse sono di media entità e di natura transitoria e non richiedono alcuna modifica del dosaggio di Pulmozyme.3
- Konstan MW, Ratjen F. J Cyst Fibros. 2012;11(2):78–83.
- Fuchs HJ, et al. N Engl J Med. 1994;331(10):637–642.
- Riassunto delle Caratteristiche del prodotto.
- Castellani C et al, J Cyst Fibros. 2018;17:153–178.
- Quittner AL et al, Chest. 2014;146(1):142–151.
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- Quan JM, et al. J Pediatr. 2001;139(6):813-820.
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PULMOZYME*sosp inal 6 fiale 2.500 UI 2,5 ml
2,5 mg soluzione per nebulizzazione -AIC 029352010
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