Bridging Pediatric to Adult Care

L’Atrofia muscolare spinale (SMA) è una rara malattia sistemica su base genetica che, fino a poco tempo fa, aveva un grave impatto sull’aspettativa di vita e sulla sua qualità in tutte le fasce d’età. Per decenni, l’approccio terapeutico è stato fondamentalmente limitato alle cure di supporto, e focalizzato sul contenimento del declino progressivo piuttosto che sulla modifica della traiettoria di malattia. Oggi è in corso un grande cambiamento. Lo scenario terapeutico ha subito una radicale trasformazione e i farmaci orali hanno reso possibile una continuità di cura dall'età pediatrica a quella adulta, che porta a una nuova generazione di pazienti che transitano verso l'età adulta con profili clinici in evoluzione ed aspettative ridefinite. Il nuovo paradigma richiede una rivalutazione complessiva dei modelli assistenziali, delle misure di outcome e delle priorità cliniche lungo tutto l'arco della vita, per accompagnare il
continuum che questi nuovi trattamenti oggi rendono possibile. SMAKERS affronta i bisogni emergenti con un evento immersivo di due giorni finalizzato a mappare l’evoluzione e costruire il continuum di cura. Il primo giorno si concentra sull'identificazione dei gap e sulla ridefinizione delle prospettive: dalla gestione delle aspettative nella nuova era terapeutica all'analisi dei fenotipi emergenti e delle dimensioni di cura finora inesplorate. Al suo interno, una serie di
workshop paralleli creeranno i punti di repere per una pratica clinica basata sulla collaborazione multidisciplinare.
Il secondo giorno trasforma le intuizioni in realtà operativa: gli output dei workshop verranno validati attraverso una sessione plenaria interattiva, generando soluzioni cliniche condivise.
Integrando le prospettive pediatriche con quelle dell'adulto, SMAKERS si propone di creare uno spazio condiviso che aiuti a navigare le complessità di una nuova era basata sulla continuità di cura.