Impatto clinico del trattamento long-term con Risdiplam nei pazienti adulti: outcome funzionali e respiratori
Spinal Muscular AtrophyNO_PRODUCT
Questo studio valuta l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di Risdiplam in pazienti SMA adulti per oltre due anni, mostrando miglioramenti motori funzionali sostenuti e modesti guadagni nella funzione respiratoria
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