Il trattamento con emicizumab ha un impatto positivo e sostenuto nel tempo sulla qualità di vita dei pazienti con emofilia A, con miglioramenti nell’attività fisica, nella motivazione scolastico-lavorativa e nella riduzione dell’ansia da sanguinamento, percepiti sia dai pazienti che dai caregiver.

Negli adulti con SMA 5q e basso livello funzionale, nusinersen e risdiplam mostrano un’efficacia sovrapponibile sugli outcome motori, senza differenze nelle traiettorie di HFMSE e RULM. Il beneficio clinico emerge soprattutto come stabilizzazione della funzione motoria, coerente con il limitato margine di miglioramento legato alla severità al basale.

Aggiornamento BCLC 2026: dalla stadiazione statica alla decisione clinica dinamica e personalizzata, guidati da evidenze e complessità del paziente.